Ученые детской больницы в Калифорнии впервые смогли внести изменения в человеческий геном. Операцию провели сорокалетнему американцу, который страдает неизлечимым недугом генетического характера – болезнью Хантера. В настоящее время больной ждет результатов проведенного эксперимента. Как полагают эксперты, в случае успеха используемой методики генная терапия получит настоящий прорыв – доктора смогут вылечить большое число тяжелых заболеваний.

Внесение изменений в ДНК: технология

Ученые разрезали ДНК человека, вставили туда необходимый ген, а затем сшили все снова. Теперь данный ген является частью ДНК пациента на всю его жизнь. Так в двух словах описал смысл операции доктор Макрай. При помощи специальных вирусов ученые доставили в организм больного человека миллиарды здоровых копий гена. Данная техника редактирования генома является высокоточной. Основу методики составляют белки нуклеазы, то есть так называемые режущие ДНК с цинковыми пальцами. Участок, который называют цинковым пальцем, может иметь такую конструкцию, чтобы узнавать конкретную последовательность в ДНК, а нуклеаза, словно ножницы, очень осторожно выполняет разрез в необходимом месте.

Ранние опыты

Ученые и до этого пытались применять метод внесения изменений в ДНК. Таким образом несколько лет назад медики применяли цинковые пальцы, для лечения людей, которые болеют ВИЧ. Исследователям удалось собрать кровяные клетки у двенадцати людей, инфицированных ВИЧ. После были применены цинковые пальцы для редактирования мутированного гена в данных клетках. Во время лечения профессионалы разрушили ген в 25 процентах обработанных клетках каждого пациента. После обработанные клетки были возвращены в кровь организма пациентов. После подобной трансплантации у пациентов увеличилось в крови содержание Т-клеток, которые играют большую роль в иммунной реакции. Инфицированные клетки увеличивались намного медленнее, чем до этого.

В новом исследовании доктора впервые применили цинковые пальцы, для изменения генома прямо в человеческом организме. Ученые поставили здоровые копии гена в два цинковых пальцы, это был безобидный вирус, у которое заранее вырезалась опасная часть для организма.

Миллиарды данных копий были введены в вены пациентов, чтобы те отправились в печень. Для терапии больного было достаточно подправить геном хотя бы одного процента печеночных клеток. Технология, применяемая авторами, отличается от популярного редактирования генов при помощи системы из белков и РНК. В основе рассматриваемого метода лежит система иммунитета микроорганизмов, которая применяется ими для борьбы с вредными вирусами. Так, при помощи метода американские исследователи впервые смогли изменить геном эмбриона человека. Это дало шанс исправить мутацию в ДНК плода.